Компания «Биокад» подала заявку на клинические испытания генного препарата от СМА

Биокад» получил разрешение на КИ своего препарата против нейробластомы – журнал Vademecum © vademec.ru

Российская компания «Биокад» разработала препарат генной терапии ANB-4 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Всего в мире существует 3 препарата для лечения СМА. Это «Спинраза» (нусинерсен) от американской компании Biogen, «Эврисди» (рисдиплам) от швейцарской Roche.

А так же самый известный и дорогой препарат в мире «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) от швейцарской Novartis и американской Biogen. Одна доза этого препарата стоит 2,1 млн $. И если первые два препарата нужно вводить несколько раз в течении 10 лет, то «Золгенсма» вводится один раз на всю жизнь.

Российский препарат генной терапии ANB-4 так же вводится один раз и обеспечивает многолетний или пожизненный эффект.

«Препарат ANB-4 доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — пояснил руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 Дмитрий Мадера.

Руководство компании Biocad не исключает вывод препарата на международный рынок, где он составит конкуренцию уже существущим препаратам своей намного более низкой ценой.

Хочешь всегда знать и никогда не пропускать лучшие новости о развитии России? У проекта «Сделано у нас» есть Телеграм-канал @sdelanounas_ru. Подпишись, и у тебя всегда будет повод для гордости за Россию.